Según los autores, es la primera vez que se edita el genoma de estas células que recubren las paredes de los vasos sanguíneos, ya que la forma habitual de administrar CRISPR Cas9 —a través de un virus— no funciona con las células endoteliales. Los resultados del trabajo se han publicado en la revista Cell Reports.

“La nanopartícula que hemos desarrollado es un nuevo y potente sistema para la edición del genoma de las células endoteliales vasculares, y podría utilizarse para tratar muchas enfermedades, incluido el síndrome de dificultad respiratoria aguda ocasionada por la covid-19 grave”, señala Zhao, autor principal del estudio.

Inhibir la lesión vascular

El experto explica que con esta nanopartícula se pueden “introducir genes para inhibir la lesión vascular, promover la reparación vascular, corregir mutaciones genéticas y activar o desactivar genes para restaurar la función normal. También nos permite editar múltiples genes al mismo tiempo. Se trata de un avance importante para tratar cualquier enfermedad causada por una disfunción endotelial”.

Esta disfunción está en el origen de muchas enfermedades, como la arteriopatía coronaria, el ictus, la displasia broncopulmonar y la hipertensión arterial pulmonar.

Zhao afirma que la edición del genoma en las células endoteliales podría incluso tratar los cánceres “cortando el suministro de sangre al tumor o bloqueando la metástasis”, y también destaca la importancia de este avance para la investigación cardiovascular.

Los autores resaltan que han logrado “excelentes resultados en un modelo de ratón”. La nanopartícula portadora del ADN del plásmido CRISPR Cas9 fue introducida mediante una única inyección intravenosa y tuvieron que pasar unos días para mostrar su eficacia, explican. También aclaran que ahora será necesario realizar pruebas preclínicas antes de iniciar ensayos clínicos.

Agencia SINC